Edición genética CRISPR-Cas9 con Nexiguran Ziclumeran para la miocardiopatía ATTR
Foto referencial Resumen La amiloidosis por transtiretina con miocardiopatía (ATTR-CM) es una enfermedad progresiva, a menudo mortal. Nexiguran ziclumeran (nex-z) es una terapia en investigación basada en CRISPR-Cas9 (repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente interespaciadas y endonucleasa Cas9 asociada) dirigida al gen que codifica la transtiretina (TTR). MÉTODOS En este ensayo de fase 1, abierto, Fontana,et.al.,... + Leer noticia completa
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