Terapia basada en CRISPR para el angioedema hereditario
Ronald Palacios Castrillo Resumen El angioedema hereditario es una enfermedad genética rara que se caracteriza por ataques de hinchazón graves e impredecibles. NTLA-2002 es una terapia de edición genética in vivo que se basa en repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente interespaciadas (CRISPR)–proteína 9 asociada a CRISPR. NTLA-2002 se dirige al gen que codifica la calicreína B1 (KLKB1). Una dosis única de NTLA-2002... + Leer noticia completa
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